Recientemente se anunció una lista de tecnologías innovadoras que han sido seleccionadas por un comité de expertos en la materia en la Clínica Cleveland, ubicada en Cleveland, Ohio.
La lista encabezada por Will Morris, MD y Director Médico Ejecutivo de Cleveland Clinic Innovations, y Akhil Saklecha, MD y Director Gerente de Cleveland Clinic Ventures, tiene 10 elementos que marcarán la diferencia en el mundo de la medicina, incluida la terapia genética para las hemoglobinopatías.
Los trastornos de la hemoglobina, o hemoglobinopatías, surgen cuando el gen de la beta globina de un individuo es disfuncional. Las hemoglobinopatías más comunes incluyen la anemia de células falciformes y la talasemia, que en conjunto afectan a unos 330.000 recién nacidos en todo el mundo cada año.
Actualmente no existe cura para la enfermedad de células falciformes y la talasemia. Aparte del trasplante de sangre y médula ósea, solo existen tratamientos para el control de los síntomas, sin embargo, las últimas investigaciones han logrado curar una terapia génica experimental en estos pacientes al agregar copias funcionales de una forma modificada del gen de la beta globina en las células madre hematopoyéticas. del propio paciente. La terapia genética brinda a los pacientes el potencial de producir moléculas de hemoglobina funcionales, por lo tanto, glóbulos rojos funcionales.
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En varios estudios que aún están en curso, en pacientes con seis meses o más de seguimiento después del tratamiento para la anemia de células falciformes, los niveles medios de hemoglobina de células falciformes se redujeron al 50% o menos de la hemoglobina total en ausencia de transfusiones de sangre. En la talasemia, los estudios de terapia han encontrado suficiente producción de hemoglobina para reducir o eliminar la necesidad de apoyo transfusional entre pacientes que de otra manera requerirían transfusiones de sangre crónicas.
Estos resultados obtuvieron la designación de terapia avanzada por parte de la FDA (la agencia que regula los medicamentos y los productos sanitarios). Como primera terapia génica para cualquiera de estas afecciones, los investigadores médicos están a punto de aprobar una cura para estos trastornos sanguíneos crónicos.
Fuente: Cleveland Clinic News Room